Projecten
Studie van renale progenitorcellen en gentherapie bij nefropathische cystinosis. KU Leuven
In dit voorstel richten we ons op nefropathische cystinose als een monogenetische ziekte die glomeruli en proximale tubuli aantast. Omdat er geen curatieve behandeling beschikbaar is, is niervervangingstherapie de enige optie. Cystinose wordt gekenmerkt door lysosomale accumulatie van cystine als gevolg van mutaties in het CTNS-gen dat codeert voor het eiwit cystinosin. In de afgelopen jaren heeft het cystinotische onderzoeksveld een ...
Stakeholderperspectieven gentherapie KU Leuven
Gentherapie voor mucoviscidose op basis van adeno-geassocieerde virale vectoren in een muismodel KU Leuven
Mucoviscidose is de meest voorkomende monogenetische levensbedreigende aandoening in de Caucasische populatie die veroorzaakt wordt door mutaties in CFTR, een chloride/bicarbonaat kanaal dat vloeistof transport regelt over epithelia in verschillende organen (luchtwegen, pancreas, darmen, zweetklier en vas deferens). Mucoviscidose is een multi-orgaan ziekte met longpathologie als voornaamste manifestatie. Mutaties in CFTR leiden tot ...
Gebruik van cellulaire cofactoren van HIV integrase als basis voor gentherapie. KU Leuven
Niet-virale gentherapie : het overwinnen van de endosomale barrière Universiteit Gent
Het afleveren van therapeutisch relevante genen aan hun correcte moleculaire target veronderstelt de overwinning op een complexe serie van biologische barrières.
Vermits naakte nucleïnezuren niet opgewassen zijn tegen de
verdedigingsmechanismen van ons lichaam worden afleveringsvectoren ontwikkeld die de therapeutische genen doorheen een waaier van hindernissen moeten leiden.
Gedurende de laatste decennia zijn de ...
Geneesmiddelen ontwikkeling en gentherapie KU Leuven
Dit valorisatieprogramma omvat een geïntegreerde strategie voor de ontwikkeling van ziekte modellen, geneesmiddelen en gentherapietoepassingen. Het programma maakt actief gebruik van virale vectortechnologie voor de ontwikkeling en validatie van screeningplatvormen en modelsystemen voor het ontdekken van geneesmiddelen en gentherapie. De resulterende platvormen worden vervolgens verder ontwikkeld in specifieke valorisatietrajecten. De virale ...
Ontwerpen van cell-type specifieke enhancers voor gentherapie in het centraal zenuwstelsel. Universiteit Antwerpen
Een werkkader voor waarde gedreven markttoegang van gentherapie KU Leuven
Gentherapie maakt de behandeling van ernstige, ongeneeslijke ziekten zoals kanker en genetische aandoeningen mogelijk. Deze therapieën leiden tot veelbelovende gezondheidsvoordelen maar hunl ange termijn effecten zijn nog ongekend. Daarnaast is de ontwikkeling van gentherapie geavanceerd wat tot hoge kosten leidt. Bijgevolg zal dit doctoraat de markttoegang van gentherapie onderzoeken zodat deze therapie de patiënt kan bereiken. Ten eerste, ...