Gentherapie voor mucoviscidose op basis van adeno-geassocieerde virale vectoren in een muismodel KU Leuven
Mucoviscidose is de meest voorkomende monogenetische levensbedreigende aandoening in de Caucasische populatie die veroorzaakt wordt door mutaties in CFTR, een chloride/bicarbonaat kanaal dat vloeistof transport regelt over epithelia in verschillende organen (luchtwegen, pancreas, darmen, zweetklier en vas deferens). Mucoviscidose is een multi-orgaan ziekte met longpathologie als voornaamste manifestatie. Mutaties in CFTR leiden tot ...