< Terug naar vorige pagina
Project
TREAT-SARCO: Ontwikkeling van een innovative gentherapie strategie voor sarcoglycan deficiency (FWOAL973)
Limb Girdle Muscular Dystrophy Type 2E (LGMD2E) wordt veroorzaakt door mutaties in het beta-sarcoglycan gen, wat resulteert in degeneratie van de skeletspieren, het middenrif en het hart. Patiënten kunnen zich niet meer normaal voortbewegen en
bezwijken uiteindelijk aan hart-en long falen. De huidige behandelingswijzen zijn ontoereikend, wat de 'high unmet medical need' onderstreept. Gentherapie biedt nieuwe mogelijkheden om LGMD2E te behandelen. Toch blijft het een uitdaging om veilige, robuuste en wijdverspreide expressie van therapeutische genen in het hart, skeletspieren en middenrif te bekomen. Het is daarom noodzakelijk om de werkzaamheid en veiligheid van door hart,
middenrif en skeletspier gestuurde gentherapie voor LGMD2E verder te verbeteren. Daarom zullen meer efficiëntie vectoren voor gentherapie worden ontwikkeld die duurzame en wijdverspreide therapeutische gen-expressie mogelijk maken. Dit project is gebaseerd op extensieve preliminaire data-sets gebaseerd op genome-wide data-mining wat tot de identificatie van nieuwe transcriptionele 'cis-regulatory modules' (CRM) heeft geleid. Deze nieuwe en robuuste CRM elementen kunnen de expressie van nieuwe therapeutische genen kunnen verhogen. Het uiteindelijke
doel is om gelijktijdig een robuuste verbetering van skeletale spieren, diafragma en hart dysfunctie te bewerkstelligen in een klinische relevant LGMD2E ziektemodel met potentieel brede implicaties voor het vakgebied.
bezwijken uiteindelijk aan hart-en long falen. De huidige behandelingswijzen zijn ontoereikend, wat de 'high unmet medical need' onderstreept. Gentherapie biedt nieuwe mogelijkheden om LGMD2E te behandelen. Toch blijft het een uitdaging om veilige, robuuste en wijdverspreide expressie van therapeutische genen in het hart, skeletspieren en middenrif te bekomen. Het is daarom noodzakelijk om de werkzaamheid en veiligheid van door hart,
middenrif en skeletspier gestuurde gentherapie voor LGMD2E verder te verbeteren. Daarom zullen meer efficiëntie vectoren voor gentherapie worden ontwikkeld die duurzame en wijdverspreide therapeutische gen-expressie mogelijk maken. Dit project is gebaseerd op extensieve preliminaire data-sets gebaseerd op genome-wide data-mining wat tot de identificatie van nieuwe transcriptionele 'cis-regulatory modules' (CRM) heeft geleid. Deze nieuwe en robuuste CRM elementen kunnen de expressie van nieuwe therapeutische genen kunnen verhogen. Het uiteindelijke
doel is om gelijktijdig een robuuste verbetering van skeletale spieren, diafragma en hart dysfunctie te bewerkstelligen in een klinische relevant LGMD2E ziektemodel met potentieel brede implicaties voor het vakgebied.
Datum:1 jan 2020 → 31 dec 2023
Trefwoorden:Cardiovascular sciences, gene therapy, musculo-skeletal systems
Disciplines:Celfysiologie, Genetica, Moleculaire en celbiologie niet elders geclassificeerd, Moleculaire fysiologie