Een werkkader voor waarde gedreven markttoegang van gentherapie

Gentherapie maakt de behandeling van ernstige, ongeneeslijke ziekten zoals kanker en genetische aandoeningen mogelijk. Deze therapieën leiden tot veelbelovende gezondheidsvoordelen maar hunl ange termijn effecten zijn nog ongekend. Daarnaast is de ontwikkeling van gentherapie geavanceerd wat tot hoge kosten leidt. Bijgevolg zal dit doctoraat de markttoegang van gentherapie onderzoeken zodat deze therapie de patiënt kan bereiken. Ten eerste, zullen de verzamelde klinische gegevens over gentherapieën en de voorkeuren van patiënten worden onderzocht. Ten tweede, zullen we nagaan of het huidige werkkader voor de evaluatie van gentherapie door de overheid voor de bepaling van de prijs en terugbetaling geschikt is. Bovendien zullen we een waarde gedreven werkkader dat patiënten voorkeuren incorporeert voorstellen. Ten laatste, door de hoge prijzen die worden gevraagd voor gentherapie, heeft de overheid nood aan nieuwe betalingsmodellen en mechanismen om bijkomende gegevens te verzamelen. Daarom zullen we de bestaande barrières voor de implementatie van deze nieuwe modellen identificeren en oplossingen voorstellen voor betaling en gegevensverzameling. Daarenboven zullen we ook de verantwoordelijkheden van alle betrokken partijen in kaart brengen zoals de rol van dokters, farmaceutische industrie, regelgevende instanties, enz. In conclusie, dit project zal duurzame markttoegang van gentherapie verzekeren door het opbouwen van een werkkader voor industrie, overheid en anderen.