Projecten
Gentherapie-validatie van geïndividualiseerde dosis, auto-immuniteit en therapeutisch effect met oligonucleotiden. KU Leuven
Dit model heeft tot doel het gebruik van therapeutisch mRNA te bewijzen als een veilige en krachtige therapeutische modaliteit om het potentiële risico / voordeel van virale gentherapie in het individu en / of de patiëntengroep te beoordelen. Messenger RNA heeft hiervoor unieke eigenschappen: het therapeutische effect wordt bereikt door eiwitexpressie, dus op dezelfde manier als bij virale gentherapie. In tegenstelling tot gentherapie is deze ...
Aptameer gebaseerde strategieën voor ultragevoelige proteïne detectie. KU Leuven
Ontwikkeling van gemodificeerd anhydrohexitol-nucleïnezuur (HNA) en altritol-nucleïnezuur (ANA) antisense-oligonucleotiden bestrijden SARS-CoV-2 KU Leuven
Sinds de opkomst van SARS-CoV-2, de oorzaak van COVID-19, is dit pandemische virus een grote wereldwijde zorg geweest vanwege het veelvuldig verschijnen van varianten die zeer overdraagbaar zijn en in staat zijn om de door vaccins opgewekte immuunrespons te omzeilen. Antivirale middelen met hoge werkzaamheid tegen meerdere coronavirussen of varianten zijn dringend nodig om de COVID-19-pandemie en toekomstige uitbraken van nieuwe ...
Gentherapie voor de behandeling van zeldzame erfelijke aritmogene cardiomyopathie KU Leuven
Development of a cure for rare cardiac diseases is a risky, costly and time-consuming process, which is hampered by insufficient insight into pathophysiological mechanisms of the diseases and lack of relevant disease models.
The GEREMY consortium proposes to overcome this challenge by developing a gene therapy (GT) for inherited arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), by targeting the disease-causing PLN (non-desmosomes) and PKP2 (cardiac ...
Karakterisering van het juveniele minivarken voor het veilig gebruik van SSO's in kinderen. Universiteit Antwerpen
Synthese en evaluatie van nieuwe multifunctionele labels voor expansiemicroscopie KU Leuven
Expansiemicroscopie (ExM), een relatief nieuwe beeldvormingsmethode met superresolutie, maakt visualisatie van biologische doelen mogelijk met een resolutie op nanoschaal op goedkope diffractiebeperkte microscopen. Sinds de uitvinding in 2015 heeft ExM veel aandacht getrokken en zijn er verschillende ExM-varianten ontwikkeld om het gebruik ervan te vereenvoudigen en de beeldresolutie die kan worden bereikt te verhogen. Bij gebruikelijke ...
Organoïden als middel voor het verwerven van nieuwe inzichten in erfelijke spier-zenuw aandoeningen. Universiteit Antwerpen
Ontwikkeling van een neuromusculair systeem voor het testen van therapeutische moleculen in axonale Charcot-Marie-Tooth neuropathie. Universiteit Antwerpen
RESTORE: herstel van abnormale splicing in genen betrokken bij erfelijke blindheid RESTORE: herstel van abnormale splicing in genen betrokken bij erfelijke blindheid Universiteit Gent
Doelstelling van dit project is de ontwikkeling van antisense oligonucleotide therapie voor het herstel van splice defecten in de ziekte van Stargardt (veroorzaakt door ABCA4 mutaties) en het Usher syndroom (veroorzaakt door USH2A mutaties). Dit voor diep intronische mutaties die leiden tot de inclusie van een pseudo-exon en niet-canonikale splice-site mutaties die leiden tot de activatie van een cryptische splice-site. Bijkomend zullen ...