Van experimentele NMR gegevens naar een softwaretool om optimale sequenties voor therapeutische morfolino oligonucleotiden te voorspellen KU Leuven
Fosfordiamidaat morfolino oligonucleotiden (PMOs) zijn synthetische, enkelstrengige RNA-achtige moleculen die recentelijk op de markt kwamen voor de behandeling van de Ziekte van Duchenne. PMOs zijn antisense oligonucleotiden die door het binden aan complementaire RNA sequenties de expressie van specifieke genen moduleren, waaronder deze van doeleiwitten die door de huidige small molecule geneesmiddelen niet bereikt worden. Daarom wordt hen ...