RNA gentherapie in een model van RNA-Based Gene Therapy in een model van het syndroom van Usher KU Leuven
Usher syndroom is de meest voorkomende oorzaak van gecombineerde doof- en blindheid in mensen. USH is gecategoriseerd in drie verschillende subtypes, gebaseerd op de graad van gehoorverlies en de aanwezigheid van vestibulaire disfunctie. Het gehoorverlies, als gevolg van mutaties in verschillende USH genen, wordt veroorzaakt door de desorganisatie van de bundels van cochlaire haarcellen. In alle drie de USH subtypes wordt de visuele beperking ...