Antisense oligonucleotide therapie voor genetisch heterogene zeldzame ziekten Universiteit Gent
Ongeveer 350 miljoen personen wereldwijd lijden aan een zeldzame ziekte, die gedefinieerd wordt als een aandoening die voorkomt in minder dan 2,000 individuen. Er werden al meer dan 7,000 verschillende zeldzame ziekten geïdentificeerd, waarvan 80% met een genetische oorzaak. Recente grootschalige sequencing initiatieven hebben geleid tot een snelle en accurate genetische diagnose, een noodzaak voor genoom-gebaseerde precisie geneeskunde.
...