Ontwikkeling en validatie van een genome-editing techniek in hematopoetische precursor cellen voor het Wiskott-Aldrich syndroom Universiteit Gent
Het Wiskott-Aldrich-syndroom (WAS) is een X-gebonden ziekte veroorzaakt door een defect in het WAS-gen.
Getroffen personen lijden aan terugkerende infecties, eczeem, bloeding, auto-immuunsymptomen
en een verhoogd risico op leukemie. Omdat WAS-eiwit betrokken is bij de signaaloverdracht van de T
celreceptor voor het cytoplasma, zal het ontbreken van dit eiwit resulteren in een suboptimale immuunsysteem
reacties op ...