Doelwitvalidatie en geneesmiddelenontwikkeling voor een therapie van het Rett Syndroom. KU Leuven
Rett Syndroom (RTT) (OMIM 312750) is een progressieve neuronale ontwikkelingsstoornis die vooral jonge meisjes treft. Ze wordt veroorzaakt door mutaties in het methyl-CpG bindend eiwit 2 (MeCP2). Vandaag bestaat er enkel een symptomatische behandeling. In dit project zulllen we enerzijds de interactie tussen de transcriptionele coactivator lens epithelium-derived growth factor p75 (LEDGF/p75) en MeCP2 valideren als nieuw doelwit voor een RTT ...