Richting onderzoeksgereedheid in erfelijke neuromusculaire aandoeningen: Het onwikkelen van accurate, haalbare en niet-invasieve uitkomstmaten. KU Leuven
Om het effect van een nieuwe behandeling in klinische studies te evalueren, hebben we eerst voldoende kennis nodig van het natuurlijke verloop van de ziekte in kwestie en een reeks uitkomstmaten om de ziekteprogressie te evalueren. Bovendien moeten deze uitkomstmaten gevoelig, betrouwbaar, objectief, niet-invasief en uitvoerbaar zijn. Deze thesisis gericht op het verbeteren van de onderzoeksgereedheid voor drie erfelijke neuromusculaire ...