Afleveren van CRISPR-Cas9 mRNA-gebaseerde therapie in het binnenoor door lipide nanopartikels: Doofheid genezen door expressie van mutant COCH te verstoren in een gehumaniseerd DFNA9-muismodel.
Gentherapie voor DFNA9: downregulatie van het mutante COCH allel in cellijnen met de synthetische adeno-geassocieerde virale vector Anc80L65 en CRISPR/Cas9-gemedieerde genetische bewerking.