Geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPS) specifiek voor type 1 myotone dystrofie: een innovatief platform voor myogene en cardiomyogene differentiatie en validatie van nieuwe therapeutische strategieën Vrije Universiteit Brussel
Myotone dystrofie type 1 (DM1) of de Ziekte van Steiners is een relatief gewoon genetische stoornis dat resulteert in een graduele degeneratie van de werking van skeletspieren en het hart.
Het doel van dit project is een beter begrip te krijgen van hoe het toxische gen product zich mengt met de normale celwerking en een nieuwe therapie die zich toespitst op het neutraliseren van dit toxisch effect, te valideren.
Het doel van dit project is een beter begrip te krijgen van hoe het toxische gen product zich mengt met de normale celwerking en een nieuwe therapie die zich toespitst op het neutraliseren van dit toxisch effect, te valideren.