Genetische therapy voor EYS- en USH2A-geassociëerde retinale dystrofie (‘GET-READY’) Universiteit Gent
Erfelijke netvliesaandoeningen (IRD's) zijn een groep aandoeningen met een prevalentie van ongeveer 1 op 3.000 mensen, goed voor ongeveer 200.000 patiënten binnen de Europese Unie. Vanwege de complexiteit van het visuele systeem, worden enkele honderden eiwitten uniek tot expressie gebracht in het netvlies, en IRD is geassocieerd met mutaties in meer dan 200 verschillende genen. In het afgelopen decennium hebben specifieke voordelen van het ...