Identificatie, karakterisatie en validatie van modificerende factoren van RNA toxiciteit in C9orf72 amyotrofische laterale sclerose (ALS) KU Leuven
Amyotrofische laterale sclerose (ALS) is een neurodegeneratieve ziekte gekarakteriseerd door degeneratie van hogere en lagere motorneuronen in de motor cortex, hersenstam en het ruggenmerg. Met een gemiddelde overlevingskans van 3-5 jaar en een gebrek aan effectieve behandelingsmogelijkheden, is er momenteel een hoge nood aan nieuwe therapeutische interventies. De meest voorkomende genetische oorzaak van zowel familiale (40%) als sporadische ...