Projecten
GEn Therapie INnovatie Training Netwerk KU Leuven
Kanker tijdens de zwangerschap: lange termijn follow-up van de neuropsychologische en gedragsmatige ontwikkeling van kinderen die voor de geboorte werden blootgesteld aan chemo- en/of radiotherapie KU Leuven
Kanker tijdens de zwangerschap komt voor bij 1 op 1000 zwangerschappen. De prevalentie neemt toe doordat vrouwen hun kinderwens vaker uitstellen en kanker meer frequent is op hogere leeftijd. In meer dan de helft van de gevallen gaat het om borstkanker of een hematologische kanker. De beslissing om al dan niet te starten met een kankerbehandeling tijdens de zwangerschap noodzaakt een zorgvuldige afweging van de voordelen voor de moeder en de ...
RNA gentherapie in een model van RNA-Based Gene Therapy in een model van het syndroom van Usher KU Leuven
Usher syndroom is de meest voorkomende oorzaak van gecombineerde doof- en blindheid in mensen. USH is gecategoriseerd in drie verschillende subtypes, gebaseerd op de graad van gehoorverlies en de aanwezigheid van vestibulaire disfunctie. Het gehoorverlies, als gevolg van mutaties in verschillende USH genen, wordt veroorzaakt door de desorganisatie van de bundels van cochlaire haarcellen. In alle drie de USH subtypes wordt de visuele beperking ...
Doelgerichte aanpassing van het PSIP1 gen coderend voor LEDGF/p75 beschermt cellen tegen HIV infectie. KU Leuven
Gentherapie heeft de laatste jaren getoond dat het een behandeling, en soms genezing, kan voorzien voor ziekten die anders onbehandelbaar of zeer moeilijk te behandelen zijn. De ontdekking Clustered Regularly-Interspaced Short Palindromic Repeats (CRISPR), de ontrafeling van het mechanisme achter het CRISPR-gebaseerde prokaryote adaptieve immuunsysteem (CRISPR-associated system, Cas) en het omvormen van dit systeem tot een efficiënt gene ...
CMOS-gebaseerd multi-electrode rooster voor ruimtelijk gecontroleerde single-cell gen-verandering en observering KU Leuven
Ik zal een nieuwe CMOS micro-elektrode array-chip (MEA) gebruiken voor het monitoren en genetisch wijzigen van cellen op eencellig niveau. Ten eerste zal ik impedantiemetingen en celafbeelding gebruiken om celtypen te identificeren met verschillende functionele eigenschappen (bijvoorbeeld proliferatiesnelheid, impedantiekarakteristieken) van heterogene glioblastoma-modellen. Ten tweede zal ik lokaal cellen elektroporeren om ze fluorescerend ...
Gentherapie voor de behandeling van zeldzame erfelijke aritmogene cardiomyopathie KU Leuven
Development of a cure for rare cardiac diseases is a risky, costly and time-consuming process, which is hampered by insufficient insight into pathophysiological mechanisms of the diseases and lack of relevant disease models.
The GEREMY consortium proposes to overcome this challenge by developing a gene therapy (GT) for inherited arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM), by targeting the disease-causing PLN (non-desmosomes) and PKP2 (cardiac ...
Genetische therapy voor EYS- en USH2A-geassociëerde retinale dystrofie (‘GET-READY’) Universiteit Gent
Erfelijke netvliesaandoeningen (IRD's) zijn een groep aandoeningen met een prevalentie van ongeveer 1 op 3.000 mensen, goed voor ongeveer 200.000 patiënten binnen de Europese Unie. Vanwege de complexiteit van het visuele systeem, worden enkele honderden eiwitten uniek tot expressie gebracht in het netvlies, en IRD is geassocieerd met mutaties in meer dan 200 verschillende genen. In het afgelopen decennium hebben specifieke voordelen van het ...
Gen therapeutische interventie tijdens ex vivo long perfusie als een platform voor het moduleren van menselijke longziekte KU Leuven
Longtransplantatie (LTx) is de meest effectieve therapie om patiënten met een ernstige longziekte te behandelen. LTx gaat echter gepaard met een laag overlevingspercentage. Primaire greffe-dysfunctie (PGD) is een ernstige vorm van acute longschade na LTx en is een van de hoofdoorzaken van de lage overleving. Hoewel er veel vooruitgang is geboekt in het inzicht in de risico's en mechanismen van PGD, is er nog steeds geen effectieve ...
Gencorrectie voor mucoviscidose - de vertaalbaarheidsdrempel aanpakken KU Leuven
Dit project richt zich op nieuwe methoden voor gencorrectie en toeleveringsmethoden om een gentherapiebehandeling te ontwikkelen voor de monogenetische ziekte taaislijmziekte of muoviscidose, die zich voornamelijk manifesteert als longziekte. Doelstellingen: (1) Het gebruik van gencorrectie (met name base & prime editing) voor efficiënte correctie van CFTR (mutaties in het CFTR-gen zijn verantwoordelijk voor taaislijmziekte) in primaire ...