Genoom en transcriptoom editing met CRISPR/Cas als precisie therapie voor de ziekte van Charcot-Marie-Tooth type 2L. Universiteit Antwerpen
Patiënten met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth (CMT) hebben een erfelijke motorische en sensorische neuropathie met een lengte-afhankelijke degeneratie van hun perifere zenuwen als gevolg. De meeste patiënten hebben een duplicatie op chromosoom 17, wat resulteert in een hogere expressie van het perifere myeline proteïne 22 (PMP22). Pogingen tot het reduceren van PMP22 expressie hebben geleid tot de recente ontwikkeling van een therapie. Echter, ...