Ontwikkeling en exploitatie van testsystemen voor de evaluatie van therapieën voor peroxisomale leukodystrofieën.

Leukodystrofieën waaronder ook peroxisomale ziekten worden gekenmerkt door inflammatie, demyelinatie en axonale degeneratie in wisselende mate. Het is algemeen aanvaard dat axonale schade uiteindelijk zal leiden tot functionele tekorten zoals ook in multiple sclerose. We beschikken over 2 muismodellen (Nestin-pex5 en MFP2 knockout muizen) waarin deze drie pathologieën ontwikkelen. In dit project willen we op basis van deze modellen testsystemen ontwikkelen om potentiële nieuwe therapieën te testen. Om een redelijke throughput van testsubstanties te bereiken, is ons eerste doel in vitro systemen op te zetten waarin deze pathologieën ontwikkelen. We zullen zowel organotypische schijfculturen als aggregaatculturen optimaliseren. Het voordeel van deze systemen is hun driedimentionele structuur en het feit dat ze gedurende langere tijd kunnen bewaard worden. Vermits we in de laatste jaren duidelijk gekarakteriseerd hebben wanneer pathologie ontwikkelt in vivo, zullen we deze informatie nu gebruiken om de in vitro sytemen te evalueren.

Trefwoorden:peroxisomes, leukodystrophy, slice cultures

Disciplines:Laboratoriumgeneeskunde, Palliatieve zorg en zorg rond het levenseinde, Regeneratieve geneeskunde, Andere basiswetenschappen, Andere gezondheidswetenschappen, Verpleegkunde, Andere paramedische wetenschappen, Andere translationele wetenschappen, Andere medische en gezondheidswetenschappen, Systeembiologie