< Terug naar vorige pagina

Project

Geavanceerde analyses in farmaceutische innovatie: het gebruik van bewijs uit de echte wereld in de oncologie

Het is bekend dat het slimme gebruik van real-world evidence (RWE) flexibelere vormen van toegang tot nieuwe medicijnen mogelijk maakt. Deze flexibiliteit kan vooral veelbelovend zijn voor gerichte kankergeneesmiddelen, die vaak niet aansluiten bij de traditionele benadering van medicinale ontwikkeling, en waarvoor therapeutische innovatie (d.w.z. gunstige en klinisch significante voordelen tegen een betaalbare prijs) in de dagelijkse klinische praktijk steeds moeilijker wordt te bereiken vanwege het zeer complexe karakter ervan. RWE zou onder meer voor elke individuele patiënt informatie moeten opnemen over de werking van die geneesmiddelen. De huidige schatting van deze prestatie op patiëntniveau met behulp van conventionele methoden uit de farmaceutische en medische wetenschappen is echter een uitdaging. Dit komt omdat deze methoden niet in staat zijn om causale conclusies over medicinale prestaties af te leiden uit de complexe praktijkomgeving, in tegenstelling tot gecontroleerde en gerandomiseerde klinische onderzoeken. Tegelijkertijd creëren de toenemende opkomst van nieuwe geneesmiddelen en hun veelbelovende gecombineerde effecten nu een nieuw combinatorisch complexiteitsniveau op de vastgelegde gegevens. Tegelijkertijd worden er continu nieuwe en geavanceerde analytische methoden ontwikkeld op het gebied van data science en recentelijk toegepast in farmaceutisch en medisch onderzoek, waaronder het domein van farmaco-epidemiologie. Deze krachtige methoden omvatten technieken zoals machine learning en Bayesiaanse benaderingen, die beide worden erkend als een transformerend potentieel in klinisch onderzoek en in de praktijk. Ze kunnen met name worden gebruikt om nieuwe inzichten te krijgen in de prestaties van nieuwe medicijnen op patiëntniveau in de rommelige echte wereld, waardoor RWE beter wordt begrepen. Daarbij kunnen studies nieuwe hypothesen genereren door het verkennen van datasets, of bestaande hypothesen testen die vooraf zijn gespecificeerd tijdens voorafgaand klinisch onderzoek. In dit proefschrift presenteer ik de specifieke methoden van geavanceerde analyse om de complexiteit van RWE te ontrafelen, en daarmee ons begrip van de individuele prestaties van kankerbehandelingen te vergroten. Deze methoden worden onderzocht op hun gebruik in zowel hypothesegeneratie (deel 1) als hypothesetesting (deel 2).
Datum:1 jan 2016 →  25 jun 2019
Trefwoorden:Gezondheidszorg
Disciplines:Ontdekking en evaluatie van biomarkers, Ontdekking en evaluatie van geneesmiddelen, Medicinale producten, Farmaceutica, Farmacognosie en fytochemie, Farmacologie, Farmacotherapie, Toxicologie en toxinologie, Andere farmaceutische wetenschappen
Project type:PhD project