Beoordelen van de toepasbaarheid van een doelorgaan-specifieke microRNA handtekening in type 1 diabetes

Type 1 diabetes (T1D) is een autoimmuunziekte die veroorzaakt wordt door een fout in het immuunsysteem waardoor T-cellen de insuline-producerende β-cellen gaan vernietigen, wat leidt tot een absolute insulinedeficiëntie. T1D klinische diagnose wordt pas gesteld als 80-90% van de β-cellen zijn vernietigd en er is een duidelijke kloof tussen het begin van autoimmuniteit en het begin van de ziekte. Daarom zijn nieuwe biomerkers dringend nodig om de progressie van T1D te monitoren, maar ook om de werkzaamheid van therapeutische interventies te voorspellen en te beoordelen. MicroRNAs (miRNAs) zijn een klasse van kleine niet-coderende RNAs die in biologische vloeistoffen zoals bloed en urine aanwezig zijn. Deze kleine moleculen die extreem stabiel zijn in biologische vloeistoffen vormen een veelbelovende klasse van prognostische en diagnostische biomerkers in diverse ziekten, waaronder autoimmune diabetes. Daarom zijn de doelstellingen / thema's van het huidige PhD: 1) het onderzoeken van miRNAs die zowel in pancreas- als in bloed (plasma)-stalen van type 1 diabetes model (nl. niet obese diabete (NOD) muizen) zijn veranderd om te beoordelen of circulerende miRNAs de verschijnselen weerspiegelen die zich voordoen op het niveau van het doelwitorgaan, 2) om te onderzoeken of circulerende miRNAs kunnen worden gebruikt als prognostische biomerkers in een eerder succesvolle antigeen-specifieke immuuntherapie.