Onderzoek naar de markttoegang van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's)

De wetenschappelijke en technologische vooruitgang heeft geleid tot de ontwikkeling van innovatieve therapieën, waaronder geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (advanced therapy medicinal products - ATMP's). Deze therapieën bieden nieuwe behandelingsmogelijkheden voor ernstige, ongeneeslijke ziekten zoals kanker en genetische aandoeningen zoals spierdystrofie. Er wordt een aanzienlijke groei verwacht in het aantal ATMP’s dat op de markt beschikbaar zal komen. Echter brengen deze ATMP's zeer hoge kosten met zich mee, waardoor de gezondheidszorg onder druk komt te staan. Het is van essentieel belang inzicht te krijgen in de markttoegang van deze ATMP's, om ervoor te zorgen dat zij beschikbaar zullen zijn voor patiënten. Het doel van het proefschrift is om de markttoegang van ATMP’s te onderzoeken. Het proefschrift zal meerdere aspecten van de markttoegang van ATMP's onderzoeken die verband houden met prijsstelling, terugbetaling, budgetimpact, kosteneffectiviteit en managed entry agreements van ATMP's. Dit proefschrift richt zich ook op de potentiële uitdagingen die gepaard gaan met markttoegang voor ATMP's. De informatie die uit dit proefschrift wordt verzameld, kan dienen om specifieke aanbevelingen en strategieën op te stellen voor de markttoegang van ATMP's. Het proefschrift zal worden uitgevoerd vanuit een multidisciplinair perspectief, waarbij samenwerking is vereist met diverse belanghebbenden, zoals regelgevende instanties, betalers in de gezondheidszorg, de farmaceutische industrie, patiëntenorganisaties en de onderzoeksnetwerken van de (co-)promotoren. Het onderzoek zal zowel kwantitatieve studies (bv. literatuuronderzoek, enquêtes, analyse van marktgegevens) als kwalitatieve studies (bv. semigestructureerde interviews, deskundigenpanels, focusgroepdiscussies) omvatten.