Functionele humane HEPatocyten, stervormige cellen en sinusoïdale endotheelcellen uit STEM cellen (HEPSTEM)

De algemene doelstelling van HEPSTEM is het ontwikkelen van humane pluripotente stamcellen (embryonale stamcellen (hESC) en geïnduceerde pluripotente stamcellen (iPSC)) mature, functionele hepatocyten. Dergelijke cellen kunnen (1) worden gebruikt in de farmaceutische industrie om geneesmiddelmetabolisme evalueren; studie onderliggende mechanismen HBV / HCV-infecties en de ontwikkeling van antivirale therapieën (2) in bioartifical lever (BAL) apparaten die detoxificatie functies van de lever kan ondersteunen patiënten met acuut leverfalen levertransplantatie overbruggen. Enkele positieve klinische studies zijn al gemeld, maar verder onderzoek naar het nut van BAL-apparaten is belemmerd door gebrek aan geschikte parenchymale levercellen, (3), zelfs al is dit doel is waarschijnlijk de meest moeilijk te bereiken, als bron van cellen voor hepatocyte transplantatie. Kleine klinische studies hebben gesuggereerd dat parenchymcel functie kan zijn - in ieder geval tijdelijk - vervangen door het transplanteren van hepatoctes. Het verdere testen van deze therapie wordt ook belemmerd door gebrek aan geschikte parenchymale levercellen.