< Terug naar vorige pagina

Project

Identificatie en karakterisering van kleine molecuul-activatoren van ATP13A2 voor de behandeling van de ziekte van Parkinson (MJFF ATP13A2)

Bij de ziekte van Parkinson degenereren neuronen door een verstoorde functie van de lysosomen en mitochondriën. De lysosomale transporter ATP13A2 (PARK9) is genetisch betrokken bij familiale vormen van de ziekte van Parkinson en kan een interessant medicijndoelwit zijn om deze problemen te herstellen. We ontdekten dat ATP13A2 een substraat transporteert dat een antioxiderende functie heeft en oxidatieve stress als gevolg van mitochondriale schade tegengaat. Bovendien leidt een verstoorde ATP13A2-functie tot ophoping van substraten in het lysosoom, wat toxisch is en lysosomale disfunctie en celdood veroorzaakt. Samen zorgt ATP13A2 voor een krachtig neuroprotectief effect op het niveau van de mitochondriën en lysosomen.

Hypothese:
Onze hypothese is dat ATP13A2-agonisten een nieuwe en aantrekkelijke neuroprotectieve strategie kunnen zijn voor het verbeteren van de lysosomale functionaliteit en het verlagen van oxidatieve stress, wat neurodegeneratie kan voorkomen en kan worden gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Parkinson (PD).

Datum:3 sep 2020 →  3 sep 2022
Trefwoorden:Parkinson's disease, ATP13A2
Disciplines:Neurologische en neuromusculaire ziekten