Gentherapie-validatie van geïndividualiseerde dosis, auto-immuniteit en therapeutisch effect met oligonucleotiden. (GET VALIDATION)

Dit model heeft tot doel het gebruik van therapeutisch mRNA te bewijzen als een veilige en krachtige therapeutische modaliteit om het potentiële risico / voordeel van virale gentherapie in het individu en / of de patiëntengroep te beoordelen. Messenger RNA heeft hiervoor unieke eigenschappen: het therapeutische effect wordt bereikt door eiwitexpressie, dus op dezelfde manier als bij virale gentherapie. In tegenstelling tot gentherapie is deze verandering echter omkeerbaar. Mocht het gewenste therapeutische effect niet worden bereikt, of zou de dosering kritisch blijken te zijn of immunogeniciteit worden waargenomen, dan kan de interventie worden stopgezet zonder aanhoudend risico voor de patiënt.