CardioReGenix: ontwikkeling van next-generation gentherapieën voor hart- en vaatziekten (OZR EU Bonus) (OZR3410)

De WHO schat dat 17,7 miljoen mensen per jaar sterven aan hart- en vaatziekten (CVD), naar schatting 31% van alle sterfgevallen wereldwijd. Hoewel de vooruitgang met conventionele behandelingen steeds meer winst oplevert, blijft er behoefte bestaan ​​aan innovatieve therapeutische benaderingen. Gentherapie heeft een aanzienlijke impuls gekregen, vooral voor de behandeling van zeldzame monogenetische ziekten. Een vergunning voor het in de handel brengen van producten voor gentherapie heeft geen invloed gehad op ziekten zoals CVD. Recent, dieper begrip van de moleculaire / cellulaire mechanismen van CVD en technologie geassocieerd met efficiëntere en veiligere gentherapievectoren heeft nieuwe kansen voor de ontwikkeling van ATMP's van de volgende generatie voor CVD mogelijk gemaakt. CardioReGenix richt zich op technologische innovaties voor de behandeling van HVZ, in het bijzonder hartfalen en myocardiale ischemie. We willen knelpunten in gentherapie voor CVD overwinnen door (i) hartspecifieke genexpressie te maximaliseren; (ii) het maximaliseren van hartspecifieke genafgifte; (iii) het verminderen van nadelige immuunresponsen; (iv) het optimaliseren van de productie voor ATMP's voor onderzoek en klinische kwaliteit; (v) nieuwe veelbelovende doelen valideren met behulp van in vitro en preklinische modellen; (vi) het uitvoeren van first-in-man studies; (vii) het ontwikkelen en uitvoeren van een exploitatie- en valorisatiestrategie met een sterke betrokkenheid van de EU in het MKB. CardioReGenix is ​​een project met een hoog risico / hoge winst, ondersteund door robuuste voorlopige gegevens en multidisciplinair consortium dat gebruik maakt van knowhow in vectorontwikkeling, GMP-productie, preklinische en klinische cardiologie, regulering van ATMP en contacten met EMA, bedrijfsontwikkeling en klinische vertaling. CardioReGenix zal (i) de concurrentiepositie van Europa versterken bij de ontwikkeling van gentherapie voor CVD; (ii) het vooruitzicht op succesvolle behandeling van patiënten met CVD door gentherapie verbeteren en (iii) de nieuwste gentherapieplatforms ontwikkelen en verfijnen die aanzienlijk verder gaan dan de stand van de techniek.

Trefwoorden:hart-en vaatziekte

Disciplines:Gen- en moleculaire therapie