UPGRADE: Precisie-gentherapie ontgrendelen (OZR EU Bonus) (OZR3409)

Gentherapie heeft onlangs een opmerkelijk potentieel aangetoond om definitieve behandelingen aan te bieden voor anders ongeneeslijke ziekten. Momenteel hebben zeven gentherapieproducten de markt bereikt en nog veel meer doen klinische tests voor geselecteerde indicaties. Bovendien vullen opkomende technologieën voor gerichte genbewerking het bereik van conventionele genoverdracht aan, waardoor de weg wordt vrijgemaakt voor precieze gencorrectie en het mogelijk wordt gemaakt om elke gewenste reeks in het genoom tot zwijgen te brengen, te activeren of te hercoderen. Om het volledige potentieel van deze strategieën te realiseren en de toepassing van gentherapie te verbreden, moet het veld echter verschillende belangrijke hindernissen oplossen, waaronder: risico op insertiemutagenese door vectoren voor genoverdracht, beperkte efficiëntie en duurzaamheid van sommige strategieën voor gencorrectie, off doeleffecten van bewerkingshulpmiddelen, slechte weefseltargeting en immuunrespons op bewerkingsonderdelen en bezorgingsvoertuigen. UPGRADE zal radicale nieuwe oplossingen bieden om deze hindernissen te overwinnen. We zullen disruptieve nieuwe technologieën exploiteren en verder ontwikkelen voor het bewerken van precisie-genen en epigenomen en voor site-specifieke transgene insertie, en hun specificiteit en cellulaire reacties strikt karakteriseren. We zullen deze verbeterde technologieën combineren met geavanceerde virale en niet-virale vectoren die cel / weefsel targeting en immuunontduiking mogelijk maken, om prototypes van geavanceerde geneesmiddelen (AMP) te genereren. Het veiligheids- en werkzaamheidsprofiel van elke AMP wordt strikt gevalideerd in weefsels (hematopoiese, hart- en skeletspieren, lever, netvlies) en ziektemodellen (spierverspilling, opslag en bloedaandoeningen, hypercholesterolemie) paradigmatisch voor onvervulde medische behoeften en potentiële langdurige genezen, als de beperkingen van de huidige strategieën voor gentherapie worden overwonnen. Deze AMP's vertegenwoordigen veelzijdige producten die draagbaar zijn voor de behandeling van verschillende andere ziekten vanwege gerelateerde pathogenese of correctiestrategieën, en vormen aldus de basis voor het aanpakken van ziekten die grote patiëntengroepen treffen.

Trefwoorden:gene therapy

Disciplines:Gen- en moleculaire therapie