Het bevorderen van vloeibare biopsieën voor monitoring en gepersonaliseerde behandeling van kinderen met neuroblastoma (LIQUIDHOPE)

De embryonale tumor, neuroblastoom, is verantwoordelijk voor 11% van alle aan kanker gerelateerde sterfgevallen bij kinderen. Zijn heterogene tumorbiologie creëert klinische variabiliteit van spontane regressie tot snelle metastaserende progressie. Overleving op lange termijn van ziekte met een hoog risico blijft arm, met <40% totale overleving na eerstelijnsbehandeling en <10% na terugval, ondanks aanzienlijke internationale inspanningen om de behandeling van de afgelopen decennia verbeteren. Vloeibare biopsieën hebben de kracht om een ​​revolutie teweeg te brengen in de klinische zorg voor kinderen met een hoog risico neuroblastoom door op elk moment tijdens de behandeling en zorg de exacte ziektestatus weer te geven. Bloed- en beenmergmonsters zijn minder invasieve bron van biomarkers voor patiëntmonitoring en therapeutische besluitvorming. Het LIQUIDHOPE-consortium combineert internationaal erkende experts op het gebied van pan-omics van neuroblastomen en computationele ontdekking met vooraanstaande kinderoncologen deze opkomende klinische paradigmaverandering vooruit te helpen. LIQUIDHOPE heeft als doel de overdracht van vloeibare biopsiebenaderingen naar de kliniek te versnellen binnen 3 parallelle onderzoeksarmen ontworpen om de huidige hindernissen te overwinnen in (1) beoordeling van de therapierespons, (2) minimaal residuaal ziekte (MRD) monitoring en (3) bruikbare doelidentificatie, en definieer de beste marker / analysemethode of combinatie daarvan voor patiëntmonitoring als secundair doel. LIQUIDHOPE zal gerichte metabolomica toepassen; cfDNA sequentiebepaling van het gehele exoom; cfDNA transcriptionele startplaats en methylatieprofilering; onbevooroordeelde totale RNA-profilering om lange niet-coderende en circulaire RNA-ziekte te volgen markeringen; druppel digitale PCR van DNA / RNA-ziektemarkers; geautomatiseerde beeldvorming met meerdere markers en geavanceerde bio-informatica. LIQUIDHOPE kan voorspellende markers identificeren en valideren voor respons op behandeling, MRD, terugval en behandelingskeuze in bloed / bot mergsurrogaten om unieke vloeibare biopsie-gebaseerde innovaties te bevorderen voor patiëntmonitoring en gepersonaliseerde behandeling van kinderen vecht tegen neuroblastoom.