< Terug naar vorige pagina

Project

Ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor mucovisidose (Cystic Fibrosis) met behulp van een organoïde platform

Mucoviscidose of Cystic fibrosis (CF) is de meest voorkomende monogenetische aandoening onder de Europese bevolking met een prevalentie van 1/2500 geboortes. De onderliggende oorzaak van de aandoening zijn mutaties in het gen dat codeert voor de Cystic Fibrosis Transmembraan conductantie Regulator (CFTR), een chloride-kanaal dat tot expressie komt op de apicale membraan van epitheelcellen. Tot nu toe zijn er bijna 2000 CFTR mutaties beschreven in de CF database, waarbij de F508del (deletie van phenylalanine 508) de meest voorkomende is. Ondanks enorme inspanningen, kunnen CF patiënten nog steeds alleen maar symptomatisch behandeld worden, en kan er niets gedaan worden aan de onderliggende oorzaak van de aandoening. In dit project zal ons consortium een CF technologieplatform uitbouwen met focus op zeldzame CF mutaties gebaseerd op zowel menselijke intestinale organoïden als specifieke muismodellen. Dit platform zal gebruikt worden voor de ontwikkeling van innovatieve gepersonaliseerde therapieën voor mucoviscidose.
Datum:1 okt 2015 →  30 sep 2017
Trefwoorden:mucovisidose, Cystic Fibrosis
Disciplines:Respiratoire geneeskunde