Methoden voor het ontwikkelen en valideren van klinische risico predictie modellen, met toepassingen

Risicopredictiemodellen worden steeds vaker gebruikt als tools om klinische beslissingen te ondersteunen. Desondanks vinden dergelijke modellen niet snel de weg naar de dagelijkse klinische praktijk. Belangrijke factoren die hier een rol spelen zijn de eenvoud, validiteit en robuustheid van het model. Om dit in de hand te werken is het belangrijk om de modellen doordacht op te stellen, gebaseerd op een voldoende grote sample size, eventueel gebruik makend van penalizatiemethoden, en met het doel om slechts een beperkt aantal predictoren in het model op te nemen. Nochtans baseren huidige variabele selectiemethoden zich vooral op statistische argumenten, zonder aandacht voor de potentiële utiliteit voor klinische beslissingen. Dit doctoraatsproject zal variabele selectiemethoden voorstellen die gebaseerd zijn op utiliteit. Daarnaast wordt vaak aangeraden om voldoende ‘events per variable’ (EPV) te voorzien bij het opstellen van predictiemodellen, met als doel om te vermijden dat de modellen overfit zijn en niet meer werken op nieuwe data. Eerder onderzoek suggereert echter dat verschillende soorten predictoren (categorische versus ordinale versus continue variabelen, niet-lineaire parameters, interacties) een verschillend aantal events nodig hebben. De vuistregel van 10 EPV lijkt dus te weinig genuanceerd. Dit doctoraatsproject zal onderzoeken wat de EPV-noden zijn van verschillende soorten variabelen, en zal onderzoeken of leercurves voor performantie een efficiënt alternatief is voor de eenvoudige EPV-vuistregels. Tenslotte zal dit project onderzoeken wat het effect is van verschillende soorten penalizatiemethoden op EPV-vuistregels en leercurves. Alle ontwikkelde technieken die voortkomen uit dit onderzoek zullen gedemonstreerd worden op verschillende predictieproblemen binnen de gynaecologie en verloskunde: de diagnose van eierstokkanker op basis van data van het International Ovarian Tumor Analysis (IOTA) consortium, diagnose van endometriumkanker, en de voorspelling van zwangerschapsuitkomsten.