Patiëntenvoorkeuren in de Ontwikkeling en Evaluatie van Geneesmiddelen: Problemen en Aanbevelingen

Belanghebbenden betrokken bij de ontwikkeling en evaluatie van geneesmiddelen (patiënten, patiëntenorganisaties, regelgevers, instanties voor Health Technology Assessment (HTA), terugbetalingsagentschappen, geneesmiddelenontwikkelaars, academische onderzoekers en clinici) vragen momenteel om inzichten in manieren om de voorkeuren van patiënten te onderzoeken en deze in hun beslissingen mee te nemen. Deze belanghebbenden vragen bovendien dat deze methoden en inzichten wetenschappelijk gefundeerd zijn, en hen toelaten om patiëntenvoorkeuren op een zinvolle en systematische manier te onderzoeken en te gebruiken. Dit proefschrift biedt aanbevelingen en inzichten in `best practices` voor het ontwerpen, uitvoeren, analyseren en gebruiken van zogenaamde `patiëntenvoorkeurenstudies` bij beslissingen doorheen de levenscyclus van geneesmiddelen. Ervaringen omtrent het uitvoeren van patiëntenvoorkeurenstudies en voorgestelde manieren om dit type studies systematisch te integreren zijn bedoeld om gerichte discussies met meerdere belanghebbenden te informeren, alsook de ontwikkeling van internationaal aanvaarde aanbevelingen en richtlijnen, zoals die ontwikkeld door het IMI PREFER-project en de International Council for Harmonization of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use (ICH). Verder zijn deze aanbevelingen bedoeld om horizonscanningactiviteiten en (parallel) wetenschappelijk advies door regelgevers en HTA-instanties over de opzet en het gebruik van patiëntenvoorkeurenstudies te informeren. Op deze manier zouden de preferentie-onderzoeksmethoden die in dit proefschrift worden beschreven, bestaande methoden zoals Patient Reported Outcomes (PRO's) en directe patiëntbetrokkenheid aan kunnen vullen. Een wijdverbreide acceptatie van robuust ontworpen en patiëntgerichte voorkeurenstudies zal de unieke stem van patiënten versterken in beslissingen die uiteindelijk op hen van invloed zijn.